Le neoplasie mieloidi croniche e le sindromi autoinfiammatorie clonali, pur essendo entità distinte, condividono rilevanti punti di convergenza biologica legati all’ematopoiesi clonale, all’infiammazione e alla dinamica evolutiva molecolare. In questa prospettiva, mielofibrosi, sindrome di VEXAS e sindromi mielodisplastiche a basso rischio rappresentano ambiti complementari nei quali il dato molecolare assume un ruolo centrale nella definizione di prognosi, risposta terapeutica ed evoluzione di malattia.

Il progetto ECM propone un approccio integrato volto a collegare classificazione, stratificazione del rischio, predizione di risposta e monitoraggio molecolare all’interno di un unico framework traslazionale. Nella mielofibrosi l’attenzione è rivolta ai predittori molecolari di risposta e ai meccanismi di resistenza agli inibitori di JAK; nella VEXAS all’inquadramento diagnostico e prognostico del rapporto tra clone e infiammazione; nelle LR-MDS all’applicazione pratica delle più recenti classificazioni e dei criteri di valutazione della risposta.

L’obiettivo è fornire ai partecipanti strumenti interpretativi aggiornati e clinicamente applicabili, favorendo una lettura critica dei dati molecolari e la loro integrazione nelle decisioni terapeutiche. Il format, basato su relazione dell’esperto internazionale e discussione guidata, è finalizzato a tradurre l’evidenza scientifica in indicazioni operative per la pratica clinica.

BOARD SCIENTIFICO del progetto

Responsabile Scientifico

Prof. Alessandro M. Vannucchi – Firenze

Faculty:

Guillermo Garcia-Manero, Houston, TX

Carmelo Gurnari, Roma

Matthew J. Koster, Rochester, Minnesota

Raajit J. Rampal, New York NY

Valeria Santini, Firenze

Alessandro Vannucchi, Firenze

PROGRAMMA SCIENTIFICO 

Modulo 1 – Molecular predictor of response and resistance to Jak inhibitors in myelofibrosis

Raajit J. Rampal – Alessandro Vannucchi

Modulo 2 – VEXAS syndrome: a state-of-the-art in diagnostic and prognostic approaches

Carmelo Gurnari – Matthew J. Koster – Alessandro Vannucchi

Modulo 3 – Low-risk MDS: a state-of-the-art in classification, risk stratification and response assessment

Guillermo Garcia-Manero – Valeria Santini – Alessandro Vannucchi